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地中海貧血 基因治療有望

地中海貧血 基因治療有望

(路透華盛頓16日電)美國與法國研究人員今天指出,罕見基因型貧血病患,經過試驗性基因療法後,可望不再仰賴輸血活命。


這項報告刊登在「自然」期刊(Nature),是基因療法領域中罕見的成功,不過研究人員等專家認為仍有進步空間。


這名乙型地中海貧血病患由於基因缺陷,無法自行生成血紅素。研究人員利用基因療法,修復病患骨髓幹細胞的缺陷基因,再重新植入病患體內。


這份由布里翰婦女醫院(Brigham & Women'sHospital)、哈佛醫學院(Harvard Medical School)及巴黎大學(University of Paris)醫療團隊提出的報告,指這名病患在近3年治療後相當健康,無須接受輸血。


基因療法根據的理論是,導致許多疾病的缺陷基因可以被修復,這種療法前景看好,但方法困難。


全球每年有6萬名兒童被診斷出乙型地中海型貧血。中央社(翻譯)

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