幹細胞個人化醫療技術大突破! 血液細胞可變成視網膜

近年來「老年性視網膜黃斑部病變」在已開發國家中(包括台灣地區)，已成為造成老年性病患視力失明的主因，同時根據近年台灣地區調查65歲老年人口之統計，有高達十分之一以上之老年人口罹患視網膜黃斑部病變，邱士華醫師團隊目前已建立自老年性黃斑部病變之患者「血液細胞」中，成功重新編譯轉換成「誘導多功能幹細胞;(iPSC)」，並更進一步分化成為視網膜上皮細胞與類視網膜組織。同時利用相同技術，已將數種眼科視網膜遺傳性疾病患者之血液細胞重新編成的誘導幹細胞，並在特定環境下分化成視網膜色素上皮細胞以及視神經細胞。

更令人振奮的是由誘導多能性幹細胞分化來的視網膜色素細胞、之細胞基因表現型及其特徵與功能，和患者自體視網膜組織幾乎完全相似，因此，可經由建立之「病患專屬客製化誘導幹細胞」(Patient-specific iPSC)，除了可以有效保留了病患個體的原始疾病特性，目前更已運用此技術在新藥開發，並提供更快速、更安全地找出對病患有效的個人治療藥物篩選最佳化。此項突破性技術可為國人在發展新式個人化醫療技術與幹細胞治療的研發歷程中，豎立新的里程碑。

幹細胞是一種具有自我更新、不斷繁殖、以及分化成為多種特定功能的細胞。2006年由日本學者山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授首創利用自「皮膚細胞」，透過送入特定的基因使細胞進行重新編程，成為具有類似胚胎幹細胞的特性及功能之幹細胞，稱為「誘導多功能幹細胞（Induced pluripotent stem cells; iPSC）」，此項成就已使得山中教授獲得2012年諾貝爾醫學獎之殊榮。

邱士華教授團隊進一步找到Parp1基因，可以成功取代細胞重新編譯中所必要的c-myc與Klf-4基因，不僅可以解決先前山中教授使用c-myc可能引發癌化的疑慮，更進一步大幅提高iPSC再生醫學上的成功率、安全性與臨床細胞治療的可行性，這項重大成果刊登在國際頂尖醫學期刊「Journal of Experimental Medicine」與申請世界多國專利，並獲得諾貝爾得主山中伸彌教授來涵高度肯定。

目前臺北榮總醫學研究部基礎研究科邱士華主任研究團隊，已成功取自體少量血液即可以進行細胞重新編程並製成「誘導多功能幹細胞」，此項突破性技術不僅成功利用「血液細胞」取代「皮膚細胞」作為體細胞來源，可使患者不須忍受切膚之痛，更可有效縮短誘導幹細胞的製作時間，也能夠建立其專屬的「客製化誘導幹細胞」。