基因治療可改善巴金森氏症症狀

研究顯示，將基因物質注射到腦部之後，震顫情況改善。


　　一項追蹤6個月的研究發現，一種實驗中的基因製劑注射到腦部之後，可以改善巴金森氏症的震顫、僵硬與其他動作症狀，且安全、副作用少；這是第一篇成功比較基因治療和安慰劑用於巴金森氏症或任何神經異常的臨床試驗，如果以第三期試驗證實這些效果，將可望上市。
　　
　　紐約市康乃爾醫學院神經外科的研究副理事長Kaplitt博士表示，雖然其他基因療法在靈長類動物研究中顯示可以治療巴金森氏症，但是少數幾篇人類試驗卻無法證明優於安慰劑。近20年來，他們認為基因療法可望用於治療巴金森氏症和阿茲海默氏症等神經疾病，現在，可望付諸實現。
　　
　　這篇新的第二期研究對象是45名中度到惡化巴金森氏症、在美國7所醫學中心以傳統治療無法適當控制的病患；其中半數接受基因治療，將基因物質透過極小的孔洞直接輸注進入腦中與動作功能有關的關鍵腦部區域。
　　
　　這項療法所用的是製造GABA的麩醯胺酸脫羧酵素(GAD)基因，可減輕過度啟動導致巴金森氏症症狀的神經元。
　　
　　在基因治療與安慰劑比較方面，安慰劑組中，神經外科醫師並未在病患顱骨真的鑽出注藥孔，而是假裝放置導管，這麼做是因為病患在手術中是清醒的，這樣可以讓他們相信外科醫師真的有在關鍵腦部區域設定注射藥物的位置。研究人員對安慰劑組病患假裝進行輸注，其他研究對象真的接受基因治療，以導管輸注2小時。
　　
　　完成試驗而納入最後分析的：基因治療組有16名病患、安慰劑組有21人。在6個月的追蹤期間，基因治療組的病患有半數達到顯著改善症狀，對照組則只有14%。整體而言，基因治療病患的動作分數改善幾乎是安慰劑組的2倍，分別是23%與12%。Kaplitt博士表示，1個月時就可以看到動作控制的改善，且維持到研究6個月時。
　　
　　至於基因治療的安全性，研究作者Andrew Feigin醫師表示，基因療法是巴金森氏症一個全新的治療方式，還不清楚這個治療比較有效，還是與深部腦刺激(DBS)效果相當；DBS是廣泛用於巴金森氏症的外科療法。他指出，即使這個療法只是和DBS效果差不多，重要的是，研究顯示這種療法可以安全地進行，仍然可在治療上佔有一席之地。


出處: WebMD Health News
作者: Salynn Boyles
審閱: Laura Martin