lasowque 2010-1-6 12:59
基因療法能延遲遺傳性肺氣腫
一種新型基因療法能阻止最常見的遺傳性肺氣腫病程
Dec. 21, 2009 -- 有種最新的基因療法能阻止患有致死遺傳性肺氣腫年輕人的病程。
研究人員表示，之前曾有人試圖矯正易使年輕人肺氣腫的基因突變，但未能有持久的效果。
最新研究顯示，有個利用肺泡巨噬細胞來傳送基因療法至老鼠肺部的不同療法，在使用兩年後能成功治癒遺傳性肺氣腫的老鼠。
肺氣腫是一種會導致嚴重呼吸短促、會越來越嚴重的肺部疾病，目前這種疾病無法治癒。
天生基因突變而導致欠缺alpha-1抗胰蛋白酶的人，有早期肺氣腫和肝硬化的傾向。
研究人員表示，這種單一基因缺陷使這種病成為基因治療的理想對象，用正常的基因取代有缺陷的基因。但到目前為止的問題是，要找到合適移轉的細胞基因，將它轉移到肺部。
研究人員在發表於臨床研究期刊(Journal of Clinical Investigation)的這篇研究中研發出一種系統，用來針對alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症老鼠肺部的肺泡巨噬細胞(AM)，AM細胞對肺氣腫的發展很重要。
結果顯示，單一的基因治療將健康者的alpha-1抗胰蛋白酶基因，成功地傳送給老鼠70％的AM細胞。
波士頓大學醫學院的醫學病理學副教授Darrell Kotton博士在新聞稿中表示，肺巨噬細胞能攜帶有療效的基因，該基因能存活在接受治療的老鼠肺部氣囊兩年。
因此，研究人員表示，有接受基因治療的老鼠，其症狀和肺氣腫的病程都比未治療的老鼠有明顯的改善。
出處: WebMD Health News
作者: Jennifer Warner
審閱: Louise Chang